アステラス製薬とKate TherapeuticsがKT430の独占的ライセンス契約を発表

May 10, 2023

ニュース提供：

2023 年 6 月 8 日、東部標準時間 04:00

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KT430 は、X 連鎖筋管性ミオパチー (XLMTM) を治療するための前臨床の次世代治験遺伝子治療です。

東京およびサンディエゴ、2023年6月8日 /PRNewswire/ -- アステラス製薬株式会社（東証：4503、代表取締役社長兼CEO：岡村直樹、以下「アステラス」）とケイト・セラピューティクス（以下「KateTx」）は本日、 KT430を開発・商品化。 KT430 は、極度の筋力低下を特徴とする重篤で生命を脅かす稀な神経筋疾患である X 連鎖筋管性ミオパチー (XLMTM) を治療するために、新規の MyoAAV カプシドを介して MTM1 遺伝子の機能的コピーを送達する前臨床の次世代治験遺伝子治療です。 、呼吸不全および早期死亡。

契約条件に基づき、アステラス製薬はKateTxに非公開の前払い金を支払うことになるが、KateTxは開発、規制、商業上のマイルストンの支払いに加え、全世界の販売に対するロイヤリティを受け取る資格も得られる。 アステラス製薬は、KT430を開発、製造、商品化するための世界的な独占的ライセンスを取得します。

アステラス製薬の最高戦略責任者であるアダム・ピアソン氏は、「この合意により、アステラス製薬とKateTxの患者中心の使命が結集し、XLMTMと診断された人々に対するこの新たな可能性のある治療法をどのように推進するかを評価できるようになります」と述べた。 「ケイトのユニークな科学的アプローチと、XLMTM の遺伝子治療開発におけるアステラス製薬の豊富な経験の組み合わせは、KT430 が臨床に向けて進歩するための強固な基盤を提供します。XLMTM に対するこの新しい潜在的な遺伝子治療治療の追加は、当社の現在のAT132プログラムは、この患者コミュニティへの私たちの取り組みと、革新的な医薬品の提供への献身をさらに強化します。」

「アステラス製薬がKT430の世界的権利を取得したこと、そしてそれがXLMTMの新たな治療法の可能性を待ち望んでいる患者や家族にとって何を意味するのか、私たちは非常に興奮しています」とKateTxの社長兼最高経営責任者（CEO）のケビン・フォレスト博士は述べた。 「当社は、組織特異的な送達や遺伝子調節など、現在の遺伝子治療の主要な限界に直接対処する新しい技術プラットフォームを使用しており、有効性と安全性を向上させる可能性があります。非常に重篤な疾患を持つ患者に重要な新しい治療法をもたらす大きなチャンスがあると考えています。」 XLMTM のような症状や、社内の取り組みの焦点であるその他の遺伝性疾患にも対応しています。」

X 連鎖筋管性筋症についてXLMTM は、極度の筋力低下、呼吸不全、早期死亡を特徴とする重篤で生命を脅かす稀な神経筋疾患です。 死亡率は、生後18か月までに50パーセントと推定されています。 乳児期を過ぎて生き残った患者の場合、10歳までにさらに25パーセントの死亡率が発生すると推定されています。XLMTMは、正常な発育に必要なタンパク質であるミオチューブラリンの欠損または機能不全を引き起こすMTM1遺伝子の変異によって引き起こされます。骨格筋細胞の成熟と機能。 この病気は、新生児男性の約 40,000 ～ 50,000 人に 1 人が罹患します。

XLMTM は、高い医療利用率、入院、外科的介入など、患者、家族、医療システムに多大なケアの負担を課します。 XLMTM 患者の 80 パーセント以上は人工呼吸器のサポートを必要とし、大多数の患者は栄養補給のために胃瘻チューブを必要としています。 ほとんどの患者では、正常な発達運動のマイルストーンが遅れるか、まったく達成されません。 現在利用できるのは、人工呼吸器の使用や栄養チューブなどの支持療法のみです。

Kate Therapeutics についてKate Therapeutics (KateTx) は、遺伝的に定義された筋肉疾患や心臓疾患を治療するためのアデノ随伴ウイルス (AAV) ベースの遺伝子治療を開発する患者重視のバイオテクノロジー企業です。 当社は、組織特異的な送達や遺伝子制御など、現在の遺伝子治療の主要な限界に直接対処する新しい技術プラットフォームを適用しています。 これらの画期的な進歩により、遺伝子治療の有効性と安全性が向上し、現在の技術では治療が困難なより広範な標的の追求が可能になる可能性があります。 詳細については、KateTx の Web サイト (https://www.katetherapeutics.com/) をご覧ください。

アステラス製薬についてアステラス製薬は、世界70カ国以上で事業を展開する製薬会社です。 当社は、生物学とモダリティに焦点を当て、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対処するための新薬の継続的創出の機会を特定することを目的としたフォーカスエリアアプローチを推進しています。 さらに、当社は基本的な Rx への注力を超えて、当社の専門知識と知識を外部パートナーのさまざまな分野の最先端テクノロジーと組み合わせた Rx+® ヘルスケア ソリューションの構築にも目を向けています。 これらの取り組みを通じて、アステラス製薬は医療変革の最前線に立ち、革新的な科学を患者さんにとっての価値に変えていきます。 詳細については、当社のウェブサイト https://www.astellas.com/en をご覧ください。

アステラス ジーン セラピーについてアステラス ジーン セラピーは、患者に革新的な価値を提供する可能性のある遺伝子医薬品を開発するアステラス センター オブ エクセレンスです。 当社の遺伝子治療創薬エンジンは、革新的な科学、検証済みの AAV プラットフォーム、業界をリードする社内製造能力を中心に構築されており、特に眼、CNS、神経筋系の希少疾患に重点を置いています。 アステラス遺伝子治療はまた、臨床研究に向けて追加のアステラス遺伝子治療プログラムを推進する予定です。 アステラス ジーン セラピーズはサンフランシスコに本拠を置き、カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、ノースカロライナ州サンフォード、日本のつくばに製造施設と検査施設を備えています。

アステラス製薬の注意事項本プレスリリースにおける現在の計画、見積り、戦略および信念に関する記述、および歴史的事実ではないその他の記述は、アステラス製薬の将来の業績に関する将来の見通しに関する記述です。 これらの記述は、現在入手可能な情報に照らした経営陣の現在の仮定と信念に基づいており、既知および未知のリスクと不確実性を伴います。 多くの要因により、実際の結果が将来の見通しに関する記述で説明されたものと大きく異なる可能性があります。 このような要因には、(i) 一般的な経済状況および医薬品市場に関連する法律および規制の変化、(ii) 為替レートの変動、(iii) 新製品発売の遅延、(iv)アステラス製薬が既存および新製品を効果的にマーケティングできないこと、(v) アステラス製薬が競争の激しい市場で顧客に受け入れられる製品を効果的に研究開発し続けることができないこと、および (vi) 第三者によるアステラス製薬の知的財産権の侵害。 このプレスリリースに含まれる医薬品（開発中の製品を含む）に関する情報は、広告や医学的アドバイスを目的としたものではありません。

出典 アステラス製薬株式会社